AI trong hành trình tìm ra thuốc mới

Một loại thuốc mới ra đời thường bắt đầu bằng một bi kịch. Anh Peter Ray, sinh ra tại Zimbabwe, hiểu rõ điều đó. Anh từng theo gia đình chạy trốn đến Nam Phi vào đầu những năm 1980 trên một đoàn xe bọc thép. Thế nhưng, cuộc hành trình ấy cứ liên tục bị ngắt quãng vì mẹ anh cảm thấy không khỏe, tác giả Veronique GreenWood kể lại trong bài viết trên trang Wired.com.

Các bác sĩ ở Cape Town – một thành của Nam Phi – chẩn đoán bà bị ung thư. Anh Ray nhớ lại những lần cùng bà đi xạ trị, vào phòng bệnh viện. Đôi khi bà từ bệnh viện về nhà và tưởng chừng mọi thứ sẽ tốt hơn, nhưng rồi mọi thứ lại sụp đổ. Phẫu thuật, xạ trị, hóa trị - những phương pháp điều trị được đưa ra vào những năm 1980 – đã sớm cạn kiệt. Khi bà hấp hối, anh đã hứa với bà rằng bằng cách nào đó anh sẽ tạo ra sự khác biệt. Lúc đó anh mới chỉ 13 tuổi.

Sau đó, anh Ray đã học tập để trở thành một nhà hóa học dược phẩm đầu tiên ở Nam Phi và sau đó tiếp tục việc học tại Đại học Liverpool. Kể từ đó đến nay, anh đã làm việc tại các công ty dược phẩm trên khắp Vương quốc Anh, tham gia nhiều Pg88vn.top độc quyền mỗi ngày. Giờ đây, ở tuổi 53, ông là một trong những nhà thiết kế thuốc hàng đầu tại một công ty dược phẩm tên là Recursion.

Mong muốn ngăn chặn những bi kịch có thể là một động lực mạnh mẽ. Nhưng quá trình khám phá ra loại thuốc phù hợp lại chậm chạp.

Đầu tiên, các nhà hóa học như ông Ray tập trung vào mục tiêu – thường là một protein, một chuỗi dài các axit amin cuộn tròn và gấp lại ở người bệnh – rồi quan sát mô hình của protein này trên màn hình. Dựa trên thông tin và quan sát, họ sẽ tạo ra các hợp chất mới và chuyển cho các nhà sinh học để thử nghiệm trên các tế bào sống.

Điều đáng nói là rất nhiều tế bào chết đi với rất nhiều lý do không rõ ràng. Sinh học rất phức tạp và loại hợp chất mới có thể không hoạt động như mong đợi.

Các nhà hóa học sẽ phải bắt đầu lại quy trình, tạo ra một loại khác, rồi một loại khác nữa, rồi điều chỉnh và điều chỉnh, thường là trong nhiều năm.

Một nhà sinh học, ông Keith Mikule của Insilico Medicine, từng cho biết, sau năm năm nghiên cứu, phân tử tốt nhất của họ thậm chí gặp phải những tác dụng phụ nguy hiểm không lường trước được, khiến họ không thể tiếp tục phát triển. "Có một đội ngũ lớn các nhà hóa học, một đội ngũ lớn các nhà sinh học, hàng ngàn hợp chất đã được tạo ra, nhưng không có tiến triển thực sự nào", ông nói.

Nếu một nhóm nghiên cứu may mắn, họ có thể sẽ có được một hợp chất phù hợp và sau đó, có cơ hội thử nghiệm trên một nhóm nhỏ những người tình nguyện khỏe mạnh, trong thử nghiệm giai đoạn I.

Nếu những người tình nguyện vẫn khỏe mạnh, họ sẽ thử nghiệm nó trên nhiều người hơn, bao gồm cả những người mắc bệnh, trong giai đoạn II. Nếu những người bệnh không trở nặng hơn, nhóm nghiên cứu sẽ có cơ hội thử nghiệm thuốc trên nhiều người bệnh hơn, càng nhiều càng tốt, trong một nhóm càng đa dạng càng tốt.

HÀNH TRÌNH GIAN NAN

Không chỉ là quá trình kéo dài nhiều năm, khám phá ra các loại thuốc mới còn là công việc đầy tốn kém. Phân tích dữ liệu qua nhiều năm của Deloitte trong báo cáo giữa năm ngoái chỉ ra rằng, lợi nhuận Pg88vn Trang Chủ Chính Thức trung bình vào nghiên cứu và phát triển của 20 công ty dược phẩm lớn nhất thế giới chỉ đạt hơn 4% trong năm 2023. Con số này trong năm 2022 thậm chí còn thấp hơn, chỉ 1,2%.

Trong khi đó, chi phí phát triển trung bình vẫn ở mức khoảng 2,3 tỷ USD.

Financial Times dẫn báo cáo từ Bernstein Research cho biết, chi tiêu cho nghiên cứu và phát triển dược phẩm đã tăng gần một nửa, lên khoảng 250 tỷ USD trong giai đoạn 2012 – 2022 sau khi điều chỉnh theo lạm phát. Thế nhưng, số lượng thuốc mới được phê duyệt hầu như không tăng.

Chẳng những vậy, việc tạo ra một phương pháp điều trị mới đầy rẫy thách thức. Theo nghiên cứu của Đại học Tufts và Duke, một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III về viêm phổi do vi khuẩn tại bệnh viện trên 1.000 bệnh nhân tiêu tốn gần 90.000 USD cho mỗi bệnh nhân.

Thiếu người tham gia thử nghiệm cũng là một vấn đề. Trong một nghiên cứu, hơn 2/3 các thử nghiệm tại Anh không tuyển đủ ứng viên.

ĐẶT CƯỢC VÀO AI

Theo Financial Times, các tổ chức nghiên cứu theo hợp đồng (CRO) vốn thực hiện các thử nghiệm thuốc cho các công ty dược, đang đặt cược vào AI để cải thiện tỷ lệ thành công.

IQVIA, công ty lớn nhất với giá trị thị trường khoảng 32 tỷ USD, đang triển khai các hệ thống AI tác nhân của Nvidia trong nhiều quy trình. Trong một trường hợp, họ cho biết việc áp dụng giúp rút ngắn thời gian rà soát dữ liệu từ 7 tuần xuống chỉ còn 2 tuần. Medidata, thuộc sở hữu của Dassault Systèmes, và Flatiron, thuộc sở hữu của Roche, đều cấp phép phần mềm cho các tổ chức thực hiện nghiên cứu.

Các hãng dược lớn cũng đang tham gia. Genentech, một phần của Roche (Thụy Sĩ), gọi chiến lược đưa dữ liệu từ thí nghiệm vào các mô hình AI là “phòng thí nghiệm vòng kín”. Các mô hình này dự đoán bệnh tật và phương pháp điều trị, sau đó được các nhà khoa học kiểm nghiệm.

Các tập đoàn dược nắm trong tay khối lượng dữ liệu khổng lồ và có vô số công việc nặng nhọc trong các quy trình, từ quản lý quy trình làm việc cho đến phân tích. Với công nghệ, các vấn đề này sẽ được xử lý trong một khoảng thời gian ngắn hơn nhiều. Trong khi đó, AI tạo sinh có thể tạo ra bộ dữ liệu tổng hợp để phục vụ mô phỏng.

Cục Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) trên website hồi đầu năm nay cho biết đã ghi nhận việc sử dụng AI ngày càng tăng trong suốt vòng đời sản phẩm thuốc và trên nhiều lĩnh vực điều trị. Trên thực tế, Trung tâm Đánh giá và nghiên cứu thuốc (CDER) chứng kiến số lượng đơn đăng ký thuốc có sử dụng AI gia tăng đáng kể trong vài năm qua. Các đơn đăng ký này trải dài khắp vòng đời sản phẩm thuốc, bao gồm các giai đoạn tiền lâm sàng, lâm sàng, hậu mãi và sản xuất.

McKinsey trong phân tích đầu năm nay đánh giá, sự phát triển của AI trong ngành khoa học đời sống trong thập kỷ qua thực sự bùng nổ. Việc ứng dụng AI nhanh chóng trong ngành hiện đang mang lại những kết quả đầy hứa hẹn, và sẽ còn nhiều kết quả hơn nữa trong tương lai.

Theo ước tính của công ty tư vấn này, chỉ riêng AI tạo sinh (gen AI) có thể thúc đẩy năng suất trong toàn ngành và tạo ra từ 60 – 110 tỷ USD giá trị Link Trang Chủ PG88.Com Mới #2026.

AI đã thúc đẩy đổi mới và hiệu quả trong hoạt động R&D. Các nhà Pg88vn Trang Chủ Chính Thức đã hưởng ứng bằng cách rót hơn 50 tỷ USD vào hơn 500 công ty R&D ứng dụng AI kể từ năm 2015, tạo ra một loạt các mối quan hệ đối tác giữa các công ty này và các công ty dược phẩm lớn.

Hơn 80% các khoản Pg88vn Trang Chủ Chính Thức này nhắm vào nghiên cứu và phát hiện sớm, trong đó AI tạo sinh dự kiến ​​sẽ mang lại giá trị từ 15 – 28 tỷ USD.

Mặc dù phần thử nghiệm lâm sàng và thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên (RCT) chưa bị ảnh hưởng nhiều bởi làn sóng đổi mới chưa từng có trong lĩnh vực R&D dược phẩm, McKinsey đánh giá, những tiến bộ của AI khoa học giúp thiết kế các thử nghiệm chính xác hơn, hiệu quả hơn và tỷ lệ thành công cao hơn.

Sự ra đời của RCT vào giữa thế kỷ XX đã mở ra kỷ nguyên hiện đại của phát triển thuốc dựa trên bằng chứng nhưng các thử nghiệm này đang bắt đầu bị coi là những nút thắt cổ chai, làm kéo dài thời gian phê duyệt các liệu pháp và có thể làm tăng chi phí.

Trong khi đó, khi AI thế hệ mới liên tục đạt được những cột mốc quan trọng, khi bệnh nhân háo hức chờ đợi việc chuyển giao những tiến bộ công nghệ chưa từng có này vào hoạt động R&D dược phẩm, từ đó có thể giúp tiếp cận nhanh hơn với các phương pháp điều trị tốt hơn.

RÀO CẢN PHÍA TRƯỚC

Bên cạnh những kỳ vọng ngày càng tăng về thời gian, việc phát triển lâm sàng cũng đang phải đối mặt với yêu cầu về dữ liệu – nguồn dữ liệu phải có mục tiêu và có ý nghĩa, McKinsey nhấn mạnh.

Khi y học chính xác trở nên phổ biến, các RCT thường phải chứng minh không chỉ hiệu quả chung của một phương pháp điều trị mà còn phải chứng minh liệu nó có mang lại lợi ích cho một phân khúc cụ thể của một nhóm bệnh nhân hay không. Nhóm đó càng nhỏ thì việc tuyển đủ bệnh nhân vào các thử nghiệm càng khó khăn.

Ngoài ra, tiêu chuẩn về hiệu quả điều trị có ý nghĩa lâm sàng đang ngày càng cao hơn để đáp ứng các tiêu chuẩn do các cơ quan quản lý và bên chi trả đặt ra, cũng như áp lực cạnh tranh. Cả bác sĩ lâm sàng và bệnh nhân đều cần nhiều bằng chứng hơn để đưa ra quyết định về phương pháp điều trị tốt nhất hiện có tại một thời điểm nhất định.

Tất cả những điều này diễn ra khi các nhà nghiên cứu đẩy nhanh quá trình khám phá thuốc bằng cách sử dụng AI và AI thế hệ mới nhiều hơn, chẳng hạn như nền tảng AlphaFold hỗ trợ AI của DeepMind, có thể dự đoán cấu trúc 3D của các phân tử. Các công ty cũng đang nỗ lực cải thiện quy trình vận hành của nhằm rút ngắn thời gian nộp đơn xin thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người.

Tuy nhiên, nếu quá trình phát triển lâm sàng không theo kịp, lợi ích của việc khám phá thuốc nhanh hơn đối với bệnh nhân chắc chắn sẽ bị trì hoãn, và việc thực hiện lời hứa về việc tăng tốc nhờ AI có thể gặp khó khăn.

Không những vậy, các công ty nghiên cứu lâm sàng gần đây hoạt động không tốt do chi phí tiến hành thử nghiệm tăng cao và việc một số công nghệ bị Pg88ok ưu đãi hấp dẫn hóa phổ biến. Họ sẽ hy vọng AI không chỉ cải thiện thử nghiệm mà còn cải thiện cả biên lợi nhuận.

Một trong các vấn đề khác là các quy định và chuẩn mực đạo đức trong lĩnh vực này vẫn chưa bắt kịp với những gì khả thi về mặt lý thuyết. Điều này đòi hỏi việc xây dựng các phương pháp tiếp cận quy định, trong phạm vi khả thi, có thể được áp dụng trên nhiều sản phẩm và mục đích sử dụng y tế khác nhau trong hệ thống cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe.

Đơn cử, CDER vào đầu năm nay đã công bố dự thảo hướng dẫn có tiêu đề “Những cân nhắc về việc sử dụng trí tuệ nhân tạo để hỗ trợ ra quyết định quản lý đối với thuốc và các sản phẩm sinh học”.

Hướng dẫn này đưa ra các khuyến nghị cho ngành về việc sử dụng AI để tạo ra thông tin hoặc dữ liệu nhằm hỗ trợ ra quyết định quản lý liên quan đến tính an toàn, hiệu quả hoặc chất lượng của thuốc.

“AI chắc chắn sẽ đóng một vai trò quan trọng trong vòng đời phát triển thuốc và CDER có kế hoạch tiếp tục phát triển và áp dụng khuôn khổ quy định dựa trên rủi ro nhằm thúc đẩy đổi mới và bảo vệ an toàn cho bệnh nhân”, cơ quan này nhấn mạnh.